El cerebelo de los ratones creció hasta tamaños habituales.

Los científicos de la Universidad Johns Hopkins, en Estados Unidos, y los Institutos Nacionales de Salud norteamericanos, responsables del estudio, advierten que no se ha demostrado que el uso del compuesto (una molécula conocida como antagonista de la vía Sonic Hedgehog) sea seguro el ser humano. No obstante, creen que podría ayudar en el desarrollo de fármacos que mejoren la capacidad cognitiva en casos de síndrome de Down.

«La mayoría de las personas con síndrome de Down tienen un cerebelo que es alrededor del 60 por ciento del tamaño normal», dice Roger Reeves, profesor en el Instituto McKusick-Nathans y uno de los responsables del proyecto. «Tratamos a los ratones con síndrome de Down con un compuesto que pensamos que podría normalizar el crecimiento del cerebelo y funcionó muy bien. Lo que no esperábamos eran los efectos sobre el aprendizaje y la memoria, que son controlados generalmente por el hipocampo, no el cerebelo», explica.

El compuesto se inyectó en los ratones únicamente una vez, el día del nacimiento, mientras que su cerebelo se sigue desarrollando. «Hemos sido capaces de normalizar completamente el crecimiento del cerebelo hasta la edad adulta con una sola inyección», afirma Reeves.

El equipo detectó que aquellos animales con síndrome de Down a los que se inyectó el compuesto realizaron las pruebas del laberinto de agua igual de bien que los que no tenían esta discapacidad.

Se necesita mucha más investigación

Reeves dice que se necesita más investigación para saber las razones que hacen funcionar el tratamiento. Además, sobre la posibilidad de que el compuesto sea aplicable a seres humanos, Reeves dice que probablemente tendría muchos efectos no deseados en todo el cuerpo, como el aumento del riesgo de cáncer.

Incluso si su equipo lograse en un futuro desarrollar un fármaco clínicamente útil, Reeves advierte de que no constituiría una «cura» para el aprendizaje y los efectos relacionados con la memoria del síndrome de Down. «El síndrome de Down es muy complejo. Se necesitan enfoques múltiples», concluye.