General14 May 20246 minutos de lectura

«Las familias de niños con síndrome de Down y leucemia deben reclamar el tratamiento con terapia Car-T y evitar el trasplante»

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El próximo martes 21 de mayo, se presentarán los resultados de un estudio sobre síndrome de Down y leucemia linfoblástica aguda, liderado por el catedrático en Pediatría, Dr. Luis Madero. La presentación se celebrará de 16:00 a 18:15h en la Universidad de La Rioja y podrá seguirse on line, previa inscripción, (haciendo click aquí).

Teniendo en cuenta la relevancia y el interés de los resultados del estudio, en DOWN ESPAÑA entrevistamos al doctor Madero, jefe de Servicio de Oncohematología Pediátrica del Hospital Infantil Universitario y del Grupo de Progenitores Hematopoyéticos y Terapia Celular del Instituto de Investigación de La Princesa, para aclarar posibles dudas.

– ¿Qué es la leucemia linfoblástica?

La leucemia linfoblástica es la enfermedad maligna más común en niños, es decir, el cáncer más frecuente en niños. Es la proliferación de unas células malignas de procedencia linfocítica que invade toda la médula ósea y determina la sintomatología.

– ¿Tienen mayor predisposición los niños con síndrome de Down?

Sí, los niños con síndrome de Down tienen mayor predisposición que el resto de niños a desarrollar leucemia y, en general, las hemopatías.

De todas formas, aunque es el cáncer más común en niños, afortunadamente, el cáncer en niños es algo no muy frecuente. Lo padecen 350 niños por año en España. Además, hay pocos niños con síndrome de Down que tengan leucemia, aunque su predisposición sea muy superior a la del resto de niños.

Es importante tener en cuenta que las características biológicas que tienen los niños con síndrome de Down son diferentes a las que tienen el resto de niños. Por eso, los niños con síndrome de Down tienen una serie de genes o de mecanismos diferentes y su respuesta ante la leucemia será diferente a la de niños sin trisomía.

– ¿Se puede prevenir la leucemia de alguna manera?

No, en estas enfermedades no se puede hacer ningún tipo de prevención, pero es muy importante la comunicación y el conocimiento, es decir, la prevención terciaria. Es el conocimiento, que las familias y los médicos de atención primaria sepan que estas enfermedades existen, y que, además, son muy específicas: fiebre, catarro, tos…

El diagnóstico es relativamente fácil y adecuado en el tiempo. Afortunadamente, son muy pocos los casos de niños que tardan tiempo en ser diagnosticados, tanto en población sin síndrome de Down como con síndrome de Down, porque las familias están más pendientes.

– ¿Cómo es el tratamiento de la leucemia?

En el tratamiento, no hay diferencias. Es siempre es el mismo para los niños con síndrome de Down como para los que no lo tienen. Pero es cierto que la supervivencia es peor en niños con síndrome de Down. En su caso, las recaídas son más frecuentes y eso es porque el tratamiento es menos eficaz para ellos y, además, les sienta mal, porque tienen más toxicidad a consecuencia del tratamiento.

– ¿Cuáles han sido los últimos avances en investigación sobre síndrome de Down y leucemia binfoblástica?

En los últimos años, han comenzado a aparecer medicinas de inmunoterapia (con anticuerpos) que ya se empiezan a utilizar en todos los niños, y para los niños con síndrome de Down son muy beneficiosas porque son menos tóxicas. Es decir, pueden alcanzar los mismos resultados de supervivencia, pero produciendo menos toxicidad, gracias a un anticuerpo que se llama blinatumomab.

En este momento, el protocolo para tratar a niños con leucemia y síndrome de Down, llamado ALL Together, incluye el tratamiento con anticuerpos.

Otro punto importante que se ha podido observar, es que cuando niños con síndrome de Down diagnosticados de leucemia tenían mucha recaída a pesar del tratamiento, se les hacía un trasplante de médula como el resto de niños, pero ya teníamos la experiencia de que hacer trasplante a los niños con síndrome de Down es malo porque tienen muchísimo riesgo. No sobreviven y eso, nos ha llevado a intentar utilizar otro tratamiento novedoso que se llama Car-T. Las primeras experiencias, están demostrando que estos niños se pueden tratar perfectamente con mucha menor toxicidad y que a medio plazo, sobreviven más, es decir, que la terapia Car-T también se va a incorporar a los niños en recaída, una mejor opción que el trasplante de médula.

–  Por lo tanto, ¿Cuáles son los últimos resultados de la investigación que lidera?

El estado de investigación avala que el protocolo que diferencia el tratamiento de los niños con síndrome de Down consigue un índice de supervivencia muy elevado. Sin embargo, cuantificar con números en un momento preliminar del estudio es difícil.

Por nuestra experiencia, recomendamos que todas familias de pacientes con síndrome de Down y leucemia deben reclamar al Ministerio de Sanidad el tratamiento con terapia Car-T y que, aunque haya recaídas, no se les haga trasplante.

Este estudio, lo que ha hecho es ahondar un poco más en lo que ya se había descubierto y puesto en marcha. Pasará mucho tiempo para tener muchos datos, porque hay pocos niños con síndrome de Down con leucemia y pocos que recaen, pocos que hacen terapia Car-T y pocos que tienen un seguimiento de 4-5 años. Para eso, quedan unos 12 años, pero es importante comunicar esto porque los resultados son francamente favorables.

Para más información e inscripciones al webinar sobre síndrome de Down y leucemia binfoblástica:
https://www.doryos.com/eventos/sindrome-de-down-y-leucemia-linfoblastica-aguda-la-necesidad-de-nuevas-opciones-terapeuticas/